FDA批准首个用于转移性胰腺癌的一类靶向疗法

# FDA批准首个用于转移性胰腺癌的同类首创靶向疗法 来源：https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-class-targeted-therapy-metastatic-pancreatic-cancer 即刻发布：2026年8月26日 美国食品药品监督管理局今日批准Rasonque（daraxonrasib），一种针对最常见胰腺癌的RAS抑制剂，为晚期胰腺癌患者提供新的治疗选择，该批准较预期提前数月。 此项举措彰显了该机构在紧急行动、减少不必要延误及推进能切实改变美国患者及其家庭生活的创新疗法方面的承诺。 Rasonque为每日口服一次的片剂，靶向名为RAS的蛋白质的多种形式，该蛋白是大多数胰腺腺癌患者肿瘤生长的关键驱动因素，而胰腺腺癌源于胰腺导管内壁细胞。 “今日的批准为面临极其困难且历来难以治疗的癌症的患者提供了至关重要的新选择。我们根本的职责是尽快为患者提供更多治愈方法和有效治疗，”**FDA代理局长Kyle Diamantas表示**。“我对敬业的FDA科学家团队深感自豪，他们快速、全面的审查及不懈的坚持使这一开创性里程碑成为现实。” 该批准适用于治疗患有转移性胰腺腺癌、既往接受过至少一种全身系统治疗或不适合接受多药全身系统治疗的成年患者。 根据美国国家癌症研究所数据，美国每年确诊的约67,000例胰腺癌新病例中，约90%至95%为胰腺腺癌。尽管仅占所有癌症诊断的大约3.2%，但由于其通常发现较晚、疾病进程极具侵袭性以及历史上有限的治疗选择，胰腺腺癌在癌症死亡中占比较高。 在一项涉及500名既往接受过治疗的转移性胰腺腺癌成年患者的随机、开放标签、多中心临床试验中，Rasonque将中位总生存期延长至13.2个月，而标准化疗为6.7个月。 “该药物在高未满足需求的领域展现出前所未有的疗效，”**FDA肿瘤学卓越中心主任Angelo de Claro医学博士表示**。“批准在用户费用截止日期前6.5个月授予，体现了FDA加速为患有严重和危及生命疾病的患者批准新癌症治疗的承诺。” FDA授予Rasonque突破性疗法认定（https://www.fda.gov/patients/fast-track-breakthrough-therapy-accelerated-approval-priority-review/breakthrough-therapy）及孤儿药认定（https://www.fda.gov/industry/medical-products-rare-diseases-and-conditions/designating-orphan-product-drugs-and-biological-products）。Rasonque针对此适应症获得了优先审评资格（https://www.fda.gov/patients/fast-track-breakthrough-therapy-accelerated-approval-priority-review/priority-review）。该申请还通过了**局长国家优先审评券试点项目**（https://www.fda.gov/industry/commissioners-national-priority-voucher-cnpv-pilot-program）的审评，该项目旨在加速解决国家公共卫生优先事项的疗法的审评。 今年5月，FDA发放（https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-permits-expanded-access-investigational-pancreatic-cancer-drug）了“可继续进行”函，允许申办方启动Rasonque的扩展使用治疗方案，使患者能在FDA相关法规允许下，在批准前获取该研究药物。 该药物最常见的副作用包括皮疹、腹泻、口腔炎（口腔黏膜炎症）、恶心、疲劳、呕吐、腹痛、水肿、食欲减退和出血。 FDA将批准授予Revolution Medicines公司。 --- FDA是美国卫生与公众服务部下属机构，通过确保人类和兽医药物、疫苗及其他人类使用的生物制品以及医疗器械的安全性、有效性和安全性来保护公众健康。该机构还负责我国食品供应、化妆品、膳食补充剂、辐射电子产品的安全与监管，并负责监管烟草产品。 \#\#\#