@xiangyuli: 完蛋，仇子龙那边出事了。 一项由《Science》与《Retraction Watch》联合调查披露的个案。 2025年3月下旬，上海一所三甲儿科强院收治了一名6岁女童。因CHD3基因单个碱基突变（本应为C、实为T）导致Snijders …

X AI KOLs Timeline 新闻
gene-editing base-editing clinical-trial ethics retraction china controversy

摘要

《Science》与《Retraction Watch》联合调查披露一起未公开的中国基因编辑治疗死亡个案：一名6岁女童因接受未经国家药监局审批的碱基编辑疗法后死亡，涉及伦理和监管问题。

完蛋，仇子龙那边出事了。 一项由《Science》与《Retraction Watch》联合调查披露的个案。 2025年3月下旬，上海一所三甲儿科强院收治了一名6岁女童。因CHD3基因单个碱基突变（本应为C、实为T）导致Snijders Blok-Campeau综合征，表现为语言、认知、运动发育落后，但原病不直接危及生命。 家属与仇子龙团队接触后，决定为女儿定制一款面向中枢神经系统的碱基编辑（base editing）疗法，由AAV病毒载体携带编辑器经鞘内注入脑脊液。 家属自筹并获亲友支援合计约86万美元（折合542万人民币）用于该个体化疗法的设计与制备，院方在某项免国家药监局审批的院内/试点通道下放行，伦理委员会签字同意。 原文：https://science.org/content/article/exclusive-death-girl-chinese-gene-editing-trial-was-never-made-public…
查看原文
查看缓存全文

缓存时间: 2026/07/24 13:11

完蛋，仇子龙那边出事了。

一项由《Science》与《Retraction Watch》联合调查披露的个案。

2025年3月下旬，上海一所三甲儿科强院收治了一名6岁女童。因CHD3基因单个碱基突变（本应为C、实为T）导致Snijders Blok-Campeau综合征，表现为语言、认知、运动发育落后，但原病不直接危及生命。

家属与仇子龙团队接触后，决定为女儿定制一款面向中枢神经系统的碱基编辑（base editing）疗法，由AAV病毒载体携带编辑器经鞘内注入脑脊液。

家属自筹并获亲友支援合计约86万美元（折合542万人民币）用于该个体化疗法的设计与制备，院方在某项免国家药监局审批的院内/试点通道下放行，伦理委员会签字同意。 原文：https://science.org/content/article/exclusive-death-girl-chinese-gene-editing-trial-was-never-made-public…

相似文章

@Phoenixyin13: 最新！这是刚刚被《纽约时报》头条证实的合成生物学重大突破。 明尼苏达大学的科学家 Kate Adamala 团队，用非生命化学成分，从零拼装、亲手造出了一个全新的细胞——SpudCell。 过去，基因编辑更像是买一辆现成汽车，换个轮胎或升…

X AI KOLs Timeline

明尼苏达大学Kate Adamala团队用非生命化学成分从零构建出全新细胞SpudCell，具备生长、分裂和进化能力，是合成生物学里程碑式的突破。

利用人工智能帮助医生诊断影响儿童的罕见遗传疾病

Reddit r/singularity

来自Boston Children's Hospital、Harvard和OpenAI的研究人员使用OpenAI o3 Deep Research reasoning模型重新分析了376例未解决的罕见疾病病例，经过专家审查和临床确认后，额外确诊了18例（确诊率4.8%）。这项发表在NEJM AI上的研究展示了人工智能辅助工作流程如何帮助专家在科学知识不断发展的情况下重新审视疑难病例。