"真正邪恶"的FDA对基因疗法的拒绝在特朗普官员被罢免后被推翻

# "真正邪恶"的FDA基因疗法驳回在特朗普官员被驱逐后翻案 来源：https://arstechnica.com/health/2026/06/truly-evil-fda-rejection-of-gene-therapy-overturned-after-trump-official-ousted/ 一项针对亨廷顿病的基因疗法有了获得美国食品药品监督管理局批准的新途径，此前多名特朗普官员被驱逐，尤其是Vinay Prasad（https://arstechnica.com/health/2026/03/trumps-divisive-fda-vaccine-regulator-self-destructs-will-exit-agency-again/），他此前以令人震惊的方式驳回了该疗法，一位前FDA官员称之为“真正邪恶”。 亨廷顿病是一种遗传性疾病，通常在中年发病，导致大脑神经细胞逐渐退化。目前该病尚无治疗方法，许多患者死于五六十岁。 基因治疗公司UniQure开发了一种一次性疗法AMT-130，旨在降低大脑中导致疾病的突变蛋白（称为亨廷顿蛋白）的水平。一项小型早期试验的数据表明，该药物可将疾病进展延缓高达75%（https://www.uniqure.com/programs-pipeline/huntingtons-disease），患者和倡导者一直满怀希望地密切关注该药物的研发进展。 2024年，FDA向UniQure表示，该公司可以申请AMT-130的加速批准，而无需在试验中设置安慰剂对照组。虽然设置安慰剂对照组能在试验中提供高质量的对比，但对于UniQure的基因疗法而言，这引发了独特的伦理问题。AMT-130的给药需要进行10至12小时的脑部手术，这意味着试验的安慰剂对照组将要求对照组患者接受漫长的假手术，其中可能包括在头骨上钻一个浅洞。 UniQure在没有安慰剂对照组的情况下继续推进，将外部未接受治疗的患者作为试验的比较对照组，并认为FDA支持这一计划。但在Prasad担任FDA基因疗法主管监管官员期间，该机构推翻了此前的协议，并要求UniQure进行假手术作为对照（https://uniqure.gcs-web.com/node/12511/pdf）。