蒙大拿州成为实验性医疗中心的计划刚刚推进

# 蒙大拿州打造实验医疗中心的计划刚刚向前推进了一步 来源：https://www.technologyreview.com/2026/07/30/1140942/montana-experimental-medical-hub-pushed-forward-right-to-try 该州扩大“尝试权”的努力取得了进展，首批药物即将接受审查。 两人骑马驶向蒙大拿州天际线，太阳的位置是一块巨大的发光平板。 Stephanie Arnett/MIT Technology Review | Adobe Stock 从本周开始，在蒙大拿州，任何拥有实验性药物的生物技术公司都有一条清晰的途径向消费者销售这些药物。那些药物已通过初步测试（有时仅涉及10名健康人）的公司只需支付12,500美元，即可向新成立的审查委员会申请批准。一旦其疗法获得“橡皮图章”式的批准，公司就可以自行定价，并通过实验性治疗诊所进行销售。首家此类诊所很可能在今年年底左右投入运营。 蒙大拿州最新的“尝试权”立法独一无二。虽然其他拥有类似法律的地区仅允许绝症患者获取药物，但在蒙大拿州，理论上任何给予知情同意并能够支付费用的人都可以获取。这包括渴望治疗罕见病的患者，也涵盖那些对长寿感兴趣并希望尝试被宣传为预防性疗法药物的人。 该州的卫生与公众服务部最近最终确定了实施该法律的规则。这些规则规定，患者消费者必须提供完全知情同意，并且每份申请都需由一个委员会审查，该委员会必须包括一名蒙大拿州认证的医生、科学家专家和一名伦理学家。该法律的支持者强调，他们希望这个过程是负责任的。“这将以一种非常严谨的方式进行，由合格的医疗专业人员进行适当的监督，”第一委员会（独立于州卫生部成立）的科学家成员马特·凯伯莱因（Matt Kaeberlein）说。 但其他专家担心，在没有美国食品药品监督管理局（FDA）监督的情况下，向人们销售未经证实的疗法可能会造成伤害。“我会感到担忧，”哈佛医学院专攻卫生政策和药物监管的医学教授亚伦·凯塞尔海姆（Aaron Kesselheim）说。 在美国，让未获批药物更容易获得的运动日益壮大 (https://www.technologyreview.com/2025/05/16/1116526/access-to-experimental-medical-treatments-expanding-us/)。但蒙大拿州法律的故事是独一无二的。它是由长寿爱好者而非通常的自由意志主义者和患者群体推动并起草的。 ### 一个不寻常的起源故事 蒙大拿州首次在2015年通过了“尝试权”法律。2023年，在州参议员肯·博格纳（Ken Bogner）的支持下，该州将法律范围扩大到所有患者，而不仅仅是绝症患者。去年，博格纳告诉《麻省理工科技评论》，他的愿景是“更多地关注预防医学”，而不是“等到疾病出现才去治疗”。 博格纳说，当致力于“推动旨在延长健康人类寿命的立法和政策的”非营利组织“长寿倡议联盟”（A4LI）与他联系时，他“已经开始起草一项法案”，该法案后来成为2023年的法律。A4LI为博格纳联系了其他人，这些人帮助起草了法案并为法案作证。 该法律通过后，科技企业家兼长寿爱好者尼克拉斯·安青格（Niklas Anzinger）加入了进来。安青格一直在努力建立一个辖区，以快速推进可能带来激进寿命延长的药物研发。他常驻普罗斯佩拉（Próspera）——洪都拉斯罗阿坦岛的一个私人城市和“经济特区”，那里已经有一家销售实验性干细胞和基因疗法的独立诊所。安青格在那里创立了一个名为“无限之城”（Infinita City）的社区；他还成立了一家投资公司和一家“服务提供”公司，两家公司名称都包含“无限”（Infinita）一词。 在过去几年里，安青格将重心转移到了美国。“现在我们认为蒙大拿州是一个更好的模式，因为它建立在……现有的监管先例之上，”他说。他补充道，一旦蒙大拿州2023年的法律通过，他就与几家不愿透露姓名的生物技术公司合作起草了第二项法案——该法案规定了诊所提供未获批药物的具体条款。该法案于2025年4月通过 (https://www.technologyreview.com/2025/05/14/1116428/first-us-hub-for-experimental-medical-treatments/)，并于次月生效。 自那时起，安青格、博格纳和其他人一直在等待该州卫生与公众服务部最终确定治疗中心的具体规则——根据蒙大拿州法律，任何提供未经FDA批准的疗法的诊所都必须遵守的一套运营指南和要求。“这些规则花了很长时间，”安青格说。“然后在周五，我们听说它们生效了……从周六（7月25日）开始。”这些规则随后已在线发布 (https://dphhs.mt.gov/assets/rules/2026-427-Adp-Arm.pdf)。 ### 遵守规则 有了新规则，安青格和他的同事、无限公司（Infinita）美国负责人斯蒂芬·马丁（Stephen Martin）立即着手工作。第一步是建立一个独立的实验性治疗审查委员会——一个由五名专家组成的小组，负责评估准入申请。安青格和马丁几个月前就开始招募候选人。 该州的第一个委员会，名为蒙大拿州实验性治疗审查委员会（Montana ETRB） (https://www.montanaetrb.org/)，本周早些时候由无限公司正式宣布成立。目前，它是该州唯一的审查委员会，尽管安青格表示其他团体可以自由建立自己的委员会。在博格纳担心该委员会的网站错误地暗示它是一个官方州机构之后，该网站进行了更新，注明“它是由蒙大拿治理服务公司（Montana Governance Services Inc.）运营的一项私人服务”。安青格说，这家公司是“一家蒙大拿州本地注册实体，但属于无限公司旗下”。 无限公司将向委员会成员支付固定费用，资金来自公司为申请审查而必须支付的12,500美元。安青格强调，委员会成员及其决策将独立于无限公司。 根据规则，委员会包括一名蒙大拿州许可的医生：肿瘤学家詹姆斯·伯克（James Burke）。还包括一名生物伦理学家：杰西卡·弗拉尼根（Jessica Flanigan）(https://jepson.richmond.edu/faculty/bios/jflaniga/)，她是一位自由意志主义者，以其支持自我用药的强烈观点及其著作《药物自由》（Pharmaceutical Freedom）而闻名。 另外三名成员是长寿社区的熟面孔——在这个领域都备受尊敬。“当我们查看自己的人脉网络时，他们是最棒的人选，”马丁说。他们包括费利佩·西耶拉（Felipe Sierra），他曾在美国国立卫生研究院（NIH）负责老龄化研究的部门担任高级职务 (https://www.nia.nih.gov/news/dr-felipe-sierra-nia-division-aging-biology-director-retires)。最近，西耶拉担任了赫夫隆基金会（Hevolution Foundation）的首席科学官 (https://hevolution.com/en/web/guest/w/hevolution-foundation-announces-formation-of-scientific-advisory-panel-of-renowned-experts-in-healthspan-science-geroscience)，该基金会是一个非营利组织 (https://hevolution.com/about)，在沙特阿拉伯政府的支持下资助延长健康寿命的研究。 马特·凯伯莱因（Matt Kaeberlein）也在其中，他曾领导“狗衰老项目”（Dog Aging Project）(https://www.technologyreview.com/2022/08/15/1057697/scientists-extend-lifespan-pet-dogs-owners/)，并研究过雷帕霉素作为长寿疗法的潜力。此外还有老年学家杰米·贾斯蒂斯（Jamie Justice），她也是“X奖健康寿命竞赛”（X Prize Healthspan competition）的执行董事 (https://www.technologyreview.com/2023/11/29/1084052/x-prize-aging-101-million-award/)，该竞赛为找到治疗衰老迹象的研究人员提供了1.01亿美元的奖金。 “我看到一个机会，可以协助为实施蒙大拿州新扩大的‘尝试权’立法建立一个安全、透明且科学严谨的流程，特别是当其适用于长寿药物和与衰老相关的干预措施时，”贾斯蒂斯说。“科学发展很快，我想确保它在发展过程中真正具有严谨性和问责制。” 凯伯莱因在媒体上很活跃，长期以来一直对其他未经证实的疗法（包括肽类和干细胞疗法）的可及性提出自己的担忧。他认为蒙大拿州的安排提供了一个更受监管的环境——一个提供科学监督、确保知情同意并允许数据收集的环境。 ### 申请即将到来 虽然该法案的许多最初支持者对长寿感兴趣，但蒙大拿州使药物更容易获得的最初兴趣来自于希望治疗特定疾病的公司和个人。 “我们实际上很惊讶，大部分兴趣……实际上更多来自肿瘤学和神经退行性疾病，”安青格说。他表示，这种关注点与无限公司的使命“非常兼容”。“我们并不是要说服所有人……支持激进的生命延长，”他说。在他看来，任何延长健康和人类寿命的方法，包括治疗癌症和神经退行性疾病，都是长寿的一部分。 马丁说，已经有两份申请提交给了新成立的审查委员会。它们来自开发神经病变和听力损失药物的生物技术公司。“我预计我们本周将开始处理它们，”他说。 其中一份申请是由WinSanTor公司的首席执行官斯坦利·金（Stanley Kim）提交的。他的公司正在开发一种治疗周围神经病变的药物，这是一种痛苦的神经疾病，可能是癌症治疗或糖尿病的后果。该药物目前正处于II期试验阶段 (https://www.thelancet.com/journals/ebiom/article/PIIS2352-3964(25)00499-2/fulltext)，但金说，他经常收到绝望患者的留言，他们渴望获得这种药，甚至到了想要自杀的地步。他希望不仅能将这些药物提供给这些患者，还能从他们那里收集数据——这些数据可能有助于加速药物的审批过程。 “我们有一个发送给大约15,000名患者的通讯，”金说。“并非所有人都能去蒙大拿州，但我认为很多人会去。”他的公司仍然计划继续进行常规的临床试验。 但并非所有拥有早期阶段药物的生物技术公司都愿意提交申请——至少目前不是。法国生物技术公司Ceres Brain Therapeutics的首席执行官托马斯·朱迪诺（Thomas Joudinaud）收到了一个人渴望在蒙大拿州获取该公司实验药物的请求。他说，虽然蒙大拿州的系统“非常有趣且非常务实”，并且“适合我们的药物”，但他暂时不会提交申请。他担心如果在蒙大拿州出了任何问题，可能会危及公司与FDA的关系，而FDA有权批准或拒绝将其疗法销售给更广泛的人群。 马丁和其他人已向FDA寻求某种保证，即参与蒙大拿州项目的生物技术公司日后不会受到处罚。但该机构除了重申联邦《尝试权法案》之外，没有提供更多信息。 “作为政策问题，FDA不对州立法发表评论，”FDA发言人在回应《麻省理工科技评论》的澄清请求时写道。 波士顿大学卫生法专家克里斯·罗伯逊（Chris Robertson）提醒说，即使FDA提供某种保证，从长远来看也不一定能保护生物技术公司。他说，FDA的立场可能会随着新一届总统行政当局的执政而改变：“我不会押注今天FDA所说的任何话在日后真正实施时仍然适用。” 罗伯逊说，希望与FDA保持良好关系的公司最安全的方式是走“扩大准入”的途径。这是FDA已经对病情严重或绝症、已无其他选择、希望尝试尚未完成临床试验的实验性药物的患者使用的途径。哈佛大学的凯塞尔海姆说，FDA批准了超过99%的此类申请 (https://bioethics.hms.harvard.edu/faculty-staff/aaron-seth-kesselheim)。 “FDA并不是一个瓶颈，事实上它的存在是为了帮助确保扩大准入项目光明正大，并且接受（这些药物）的患者能够贡献关于它们的知识，”凯塞尔海姆说。他认为，任何“合法的制造商”都不应该害怕走FDA的扩大准入流程，该机构称只需“不到45分钟”即可填写完毕。 ### 实验的成本 扩大准入（允许重病患者申请可能尚未经过任何人体试验的实验性药物）与蒙大拿州的方法之间存在一些关键差异。理论上，一个人在蒙大拿州不需要病重到一定程度才能获得实验性药物。 “在蒙大拿州，如果患者提供知情同意并满足项目要求，他们可能有资格获得预防性或早期干预措施，因此潜在疗法和适用情况的广度要大得多，”蒙大拿州ETRB成员、西雅图华盛顿大学附属教授凯伯莱因说。 凯伯莱因还强调了另一个关键差异：成本。通过扩大准入提供治疗的公司只能收取生产、运输和监测药物的成本，并且必须向FDA证明最终定价的合理性。而在蒙大拿州，他们可以收取任何他们想要的价格。WinSanTor公司的斯坦利说，他计划“按成本价”出售他的药物。但Ceres公司的朱迪诺表示，他更倾向于以市场价格出售。当被问及可能的价格时，他暗示罕见病新药的价格可能很高。近年来，此类药物的价格中位数是218,872美元 (https://www.mdpi.com/2227-9032/11/4/558)。 “这不仅为患者创造了一条法律途径，也为公司创造了一种它们可能实际愿意使用的商业模式，”凯伯莱因说。 除了经济成本，任何实验性药物都存在风险。I期试验并不能确定地证明一种药物是安全的。大约17%的药物在III期试验中被发现安全性不足 (https://jamanetwork.com/journals/jamainternalmedicine/fullarticle/2565686)。“认为一种药物因为经过了I期研究就被证明是安全的，这是非常非常错误的，”凯塞尔海姆说。生物伦理学家对推广和销售未经证实的疗法的伦理问题以及如果出了问题可能造成伤害的风险提出了担忧 (https://www.technologyreview.com/2025/05/14/1116428/first-us-hub-for-experimental-medical-treatments/)。 但是，人们开始在这些治疗上花钱的时刻已经迅速临近。就在蒙大拿州的第一个ETRB准备审查首批申请的同时，希望参与该项目的诊所正忙于满足该州新规则中列出的要求。治疗室正在配备。医疗主任正在招聘。实验性治疗应该在未来几个月内惠及患者。 ### 深度探索 ### 生物技术与健康 ### 保持联系 插图：Rose Wong ## 获取来自《麻省理工科技评论》的最新更新 发现特别优惠、头条新闻、即将举办的活动等。