@RuxandraTeslo：我们即将迎来一波能够治疗某些最严重疾病的新疗法浪潮。但除非美国……

我们即将迎来一波能够治疗某些最严重疾病的新疗法浪潮。但除非美国改革其药物监管体系，否则全世界都无法从中受益。我为 @nytimes 撰写的最新文章探讨了缓慢的临床试验如何成为治愈癌症的最大障碍。 https://nytimes.com/2026/09/04/opinion/clinical-trials-drugs-science.html?unlocked_article_code=1.-lA.70Ug.3cQ2jpK8wNBH&smid=url-share… - 我采访了数十位研究人员，尤其是美国顶尖癌症中心的肿瘤学家。一个令人瞩目的共识浮现出来：科学已不再是新型抗癌药物的主要瓶颈。真正的瓶颈在于我们能否通过临床试验在患者身上验证这些发现。 - 过去十年间，在美国启动一期临床试验的成本大约翻了一番。因此，药企越来越倾向于将早期试验转移到海外：在澳大利亚，一期试验的数量在十年内几乎翻了一番，这主要由美国公司推动。 - 遗憾的是，其背后的激励机制严重失衡：如果机构因行动过快造成伤害，它们会被追责；但当患者在可避免的延误期间病情恶化时，几乎无人被问责。一位医生将正在形成的体系称为“仪式化的安全，而非真正的风险评估”。正如 @DavidHongMD 所说：“我们常常忘记，最大的风险其实是癌症本身。” - 这个问题正变得愈发紧迫，因为医学本身正在发生变革。基因测序、生物工程和人工智能让越来越个性化的疗法成为可能。但我们的监管体系很大程度上是为在大规模人群中测试标准化药物而建立的。 - GitLab 联合创始人 @sytse 的例子展示了个性化医学的潜力：在骨肉瘤复发并被告知已无其他选择后，他采用了一种高度个体化的治疗方案，至今已保持无癌状态一年。但这需要极其雄厚的资源和监管方面的专业知识。 - Pierce Ogden 的父亲就没有这么幸运了。分子分析发现了一种可能针对其胶质母细胞瘤的药物后，制造商同意提供该药物。但行政壁垒延误了用药时机，最终为时已晚。“我父亲愿意尝试任何方法，”Pierce 告诉我，“但这个体系是家长式的。” - 人工智能革命正使这一瓶颈变得愈发关键，而非相反。人工智能依赖相关数据。早期试验的信息若能与人工智能工具结合，有望催生真正具有革命性的药物。没有这些数据，这一切发生的可能性将大大降低。 - 另一个重要转变是，创新越来越多地来自学术实验室和小型生物科技公司，而非大型药企。这些小型公司更难以承受延误和监管壁垒带来的影响。 - 除了癌症领域，美国过时医疗法规的最大赢家是中国。中国拥有快得多的试验体系，试验启动时间往往比美国早整整一年。这使得中国制药公司能够在美国公司还在用老鼠做实验时，就对药物进行试验和改进。如今，大型制药公司获批的所有药物中，有一半源自中国，而十年前这一比例还不到 5%。 - 但我们不必照搬中国。最佳范例是澳大利亚：大量的现场科学审查和伦理审查，且要求与小型早期试验的规模相称。在那里，一期研究的启动时间大约快 6 到 12 个月，且不良安全事件并未显著增加。 - Operation TrialBlazer——美国卫生与公众服务部（HHS）2026 年的一项倡议——是朝这一方向迈出的良好开端，但我们真正需要国会采取立法行动，才能让一期临床试验更快、更高效！ 我要感谢所有帮助过我完成这篇文章的人：所有接受采访的专家，以及时报出色的编辑们。这是长达数月的广泛采访和研究的成果。 特别感谢那些愿意公开署名的受访者。这个体系的一个特点就是弥漫着恐惧的氛围，从业者们害怕公开站出来解释这些问题。所以在我看来，任何这样做的人都是英雄！