AI 正在加速药物开发

# 利用人工智能加速美国制药行业的药物开发 来源：https://intuitionlabs.ai/articles/accelerating-drug-development-ai-pharma **\[2026年1月19日修订\]** ## 利用人工智能加速美国制药行业的药物开发 ## 引言 将一种新药推向市场是一个众所周知漫长且昂贵的过程。从最初的发现到FDA批准，整个端到端流程传统上需要十年甚至更长的时间——通常**从发现到交付需要15到16年**\([\[1\]](https://itif.org/publications/2024/11/18/ai-can-transform-drug-development/#:~:text=The%20drug%20development%20process%20is,therapies%20more%20accessible%20to%20patients)\) – 并且花费数十亿美元。此外，成功率低得可怜：只有大约**8%的早期候选药物**最终能够上市，每个获批药物的平均研发费用超过**28亿美元**\([\[2\]](https://itif.org/publications/2024/11/18/ai-can-transform-drug-development/#:~:text=%E2%80%9CDrug%20development%20is%20a%20laborious%2C,%E2%80%9D)\)。这种漫长的周期延迟了患者获得救命疗法的机会，并推高了医疗成本。越来越多的人乐观地认为，**人工智能（AI）** 可以通过简化制药研发管线的每个阶段来帮助扭转这些趋势。事实上，早期证据表明，AI可以将**开发时间大约缩短一半**\([\[3\]](https://itif.org/publications/2024/11/18/ai-can-transform-drug-development/#:~:text=WASHINGTON%E2%80%94Artificial%20intelligence%20can%20transform%20drug,for%20science%20and%20technology%20policy)\)，通过提高从药物发现和临床前测试到临床试验、监管审查甚至生产的效率。 本报告全面介绍了AI技术如何缩短**美国**的药物开发时间线，重点关注对管线每个阶段的影响。我们将探讨AI在**药物发现**、**临床前开发**、**临床试验**和**监管流程**中的应用，并提供最新的统计数据和案例研究 (https://intuitionlabs.ai/resources/case-studies)。特别值得注意的是，我们重点介绍了AI加速开发的现实案例，例如AI设计的分子创纪录地进入试验，以及AI优化的临床试验。AI药物发现市场已大幅增长，**2025年达到19.4亿美元**，预计**到2026年将达到26亿美元**\([\[4\]](https://axis-intelligence.com/ai-drug-discovery-2026-complete-analysis/)\)。我们还将讨论在制药研发中部署AI所带来的**局限性、风险和监管考量**。目标是为IT专业人士和制药利益相关者提供一个清晰、技术信息丰富的视角，了解AI如何重塑美国的药物开发，以及这对上市时间意味着什么。所有断言均得到最新数据和可靠来源的支持，包括科学出版物和美国监管机构（例如FDA）的指南。 ## 传统的药物开发时间线 传统上，开发一种新疗法是一个**多阶段过程**，需要多年时间。从高层次来看，该管线包括：**药物发现**（确定一个有前景的分子或生物制剂）、**临床前测试**（实验室和动物研究以评估安全性和机制）、**临床试验**（人体I-III期以确定安全性和有效性）以及**监管审查**（FDA评估和批准）。图1总结了传统方法下这些阶段的典型持续时间和成功率： | **阶段** | **传统持续时间与成功率** | **主要活动** | | :--- | :--- | :--- | | **发现与先导化合物识别** | 约3-6年识别可行的药物先导物（靶点发现、化合物筛选、先导物优化）。流失率非常高；数千种化合物可能仅产生1个候选物 \([\[5\]](https://pharmaphorum.com/news/exscientia-claims-world-first-as-ai-created-drug-enters-clinic#:~:text=Exscientia%20said%20this%20is%20a,of%20the%20usual%20five%20years)\)。 | 基础研究、靶点验证、化学库高通量筛选、先导物优化。 | | **临床前开发** | 约1-2年的体外和动物研究。只有约**十分之一**进入临床前的化合物能够进入临床阶段 \([\[2\]](https://itif.org/publications/2024/11/18/ai-can-transform-drug-development/#:~:text=%E2%80%9CDrug%20development%20is%20a%20laborious%2C,%E2%80%9D)\)。 | *体外*试验（细胞模型）、*体内*动物毒性及药代动力学测试、为试验进行生产工艺放大。 | | **临床试验（I-III期）** | 人体试验平均约6-8年（I期约2年，II期约3年，III期约3年）\([\[6\]](https://lifesciences.n-side.com/blog/what-is-the-average-time-to-bring-a-drug-to-market-in-2022#:~:text=N,3%20years%20between)\)。累积成功概率约**10%**（从I期到获批）\([\[7\]](https://medcitynews.com/2023/12/ai-generated-drug-candidates-are-here-but-clinical-trial-wins-need-more-time/#:~:text=The%20numbers%20in%20drug%20discovery,of%20the%20time)\)。 | I期：在20-100名健康志愿者中测试安全性；II期：在100-300名患者中测试疗效；III期：大规模（1000+名患者）测试疗效和安全性。 | | **监管审查与批准** | 约0.5-2年用于FDA审查、咨询委员会和最终批准（如果成功）。 | 新药申请或生物制剂许可申请准备与提交；FDA评估所有数据的安全性和有效性；生产质量检查。 | **图1.** *传统药物开发阶段，附有典型时间框架和成功率。* 从实验室发现到FDA批准的药物，通常需要**10-15年（或更长时间）** 和无数实验 \([\[1\]](https://itif.org/publications/2024/11/18/ai-can-transform-drug-development/#:~:text=The%20drug%20development%20process%20is,therapies%20more%20accessible%20to%20patients)\) \([\[7\]](https://medcitynews.com/2023/12/ai-generated-drug-candidates-are-here-but-clinical-trial-wins-need-more-time/#:~:text=The%20numbers%20in%20drug%20discovery,of%20the%20time)\)。漫长的临床试验阶段是主要的瓶颈，消耗了总时间的一半以上 \([\[8\]](https://www.antidote.me/blog/how-long-do-clinical-trial-phases-take#:~:text=How%20long%20do%20clinical%20trial,seven%20years%20of%20that)\)。每一步都充满风险——每10个开始人体试验的化合物中，大约有9个会在某个阶段失败 \([\[7\]](https://medcitynews.com/2023/12/ai-generated-drug-candidates-are-here-but-clinical-trial-wins-need-more-time/#:~:text=The%20numbers%20in%20drug%20discovery,of%20the%20time)\)。鉴于这一漫长且高风险的过程，人们对于任何能够压缩时间线或提高成功率的技术都抱有浓厚兴趣。**人工智能**已成为领先候选技术，其应用贯穿开发的各个阶段。下面，我们探讨AI在每个阶段如何加速药物上市之旅。 ## 药物发现与早期开发中的AI AI在**药物发现**阶段的应用已显示出迄今为止最显著的时间节约效果。传统上，发现一个新药候选物是一个依赖于假设驱动研究和试错测试的繁琐迭代过程。科学家可能需要筛选数千到数百万种化合物才能找到少数几个“命中”化合物，然后将其优化为先导候选物——这个过程通常需要**4-6年**的化学和生物学努力。AI驱动的方法通过使用算法更高效地搜索化学和基因组空间，从根本上改变了这一现状： - **靶点识别：** AI模型（包括基于基因组数据和知识图谱的机器学习 (https://intuitionlabs.ai/solutions/digital-transformation/process-automation)）能够分析海量的生物医学数据集，以发现新的药物靶点或疾病通路。例如，AI可以筛选组学数据，识别可能参与疾病的基因或蛋白质，而这些在人工分析中可能被遗漏。这可以缩短最初决定“靶向什么”所需的时间。 - **虚拟筛选与分子设计：** 不再需要物理测试每种化合物，**计算机**筛选使用AI算法（例如深度学习或预测模型）来评估数百万种化学结构对靶点的潜在活性。这可以更快地缩小候选分子的范围。先进的AI技术，如**生成式模型**，甚至可以提出具有所需特性的全新分子结构（即从头药物设计过程）。 AI在发现阶段影响的证据令人信服。值得注意的是，**首批AI设计的候选药物在远短于通常的时间内进入了人体试验**。一个里程碑式的例子是分子**DSP-1181**，由Exscientia与Sumitomo Dainippon Pharma合作开发。利用AI驱动的平台设计和优化该化合物，他们**仅用12个月**就将DSP-1181（一种强迫症疗法）从项目启动推进到临床试验——而正常情况下大约需要**5年**\([\[5\]](https://pharmaphorum.com/news/exscientia-claims-world-first-as-ai-created-drug-enters-clinic#:~:text=Exscientia%20said%20this%20is%20a,of%20the%20usual%20five%20years)\)。AI系统极大地减少了需要合成和测试的化合物数量，在仅探索了350种化合物后（而通常约需2500种化合物）就找到了一个有前景的候选物 \([\[5\]](https://pharmaphorum.com/news/exscientia-claims-world-first-as-ai-created-drug-enters-clinic#:~:text=Exscientia%20said%20this%20is%20a,of%20the%20usual%20five%20years)\)。这种效率提升（**所需化合物减少了85%**）节省了大量时间和成本。*注意：2024年11月，Exscientia与Recursion Pharmaceuticals合并，创建了一个垂直整合的AI药物发现平台。尽管住友后来终止了DSP-1181，但已有六种Exscientia设计的分子进入临床试验，合并后的Recursion-Exscientia实体现在推进多个肿瘤学项目 \([\[9\]](https://ir.recursion.com/news-releases/news-release-details/recursion-and-exscientia-two-leaders-ai-drug-discovery-space)\)。* 类似地，**Insilico Medicine**报告称，利用AI识别了一个新的药物靶点并为特发性肺纤维化设计了一个先导分子，**在不到18个月**内将其推进到I期临床准备阶段，成本约为传统项目的**10%** \([\[10\]](https://www.nature.com/articles/d43747-021-00039-5#:~:text=Deep%20learning%20in%20biopharma%20has,available%20to%20big%20pharmaceutical%20companies)\) \([\[11\]](https://www.nature.com/articles/d43747-021-00039-5#:~:text=Insilico%20documented%20how%20its%20AI%2C,for%20just%20over%20%242%20million)\)。该分子（现在称为**Rentosertib**或*ISM001-055*）于2021年成功进入人体试验 \([\[12\]](https://www.fiercebiotech.com/medtech/insilico-medicine-provides-benchmark-timelines-its-22-ai-designed-drug-candidates#:~:text=Insilico%C2%A0first%20announced%20%20in%20February,tag%20of%20about%20%242%20million)\)，到2024年底，已在患者中显示出积极的IIa期结果 \([\[13\]](https://www.fiercebiotech.com/medtech/insilico-medicine-provides-benchmark-timelines-its-22-ai-designed-drug-candidates#:~:text=Then%2C%20in%20March%202024%2C%20the,also%20demonstrating%20a%C2%A0favorable%20safety%20profile)\)。2025年6月，这些结果发表在*自然医学*上，代表了**行业首个AI驱动药物发现的概念验证临床验证**\([\[14\]](https://www.nature.com/articles/s41591-025-03743-2)\)。该IIa期试验显示肺功能呈剂量依赖性改善，接受最高剂量（60 mg QD）的患者**用力肺活量平均改善98.4 mL**，而安慰剂组则下降62.3 mL。截至2026年初，Insilico正在就关键的III期试验进行监管讨论——这一速度在肺纤维化研究中几乎闻所未闻。 AI还可以协助**药物再利用**，即识别可能治疗其他疾病的现有已获批药物。一个引人注目的案例发生在COVID-19大流行期间：**2020年1月，BenevolentAI的AI模型在短短48小时内确定了类风湿关节炎药物巴瑞替尼作为COVID-19的潜在治疗方法 \([\[15\]](https://www.benevolent.com/news-and-media/blog-and-videos/fda-converts-emergency-approval-baricitinib-first-identified-covid-treatment-benevolentai-full-approval/#:~:text=In%20January%202020%2C%20scientists%20at,a%20list%20of%20thousands%20of)\)**。这个AI驱动的假设（提示巴瑞替尼可以抑制病毒进入并平息炎症性“细胞因子风暴”）于2020年2月发表在*柳叶刀*上 \([\[16\]](https://www.benevolent.com/news-and-media/blog-and-videos/fda-converts-emergency-approval-baricitinib-first-identified-covid-treatment-benevolentai-full-approval/#:~:text=body%E2%80%99s%20extreme%20immune%20response%20known,Infectious%20Diseases%20in%20February%202020)\)。临床试验迅速证实了其益处，巴瑞替尼于2020年11月获得FDA对于住院COVID-19患者的紧急使用授权，随后于2022年获得全面批准 \([\[17\]](https://www.benevolent.com/news-and-media/blog-and-videos/fda-converts-emergency-approval-baricitinib-first-identified-covid-treatment-benevolentai-full-approval/#:~:text=The%20U,19)\) \([\[15\]](https://www.benevolent.com/news-and-media/blog-and-videos/fda-converts-emergency-approval-baricitinib-first-identified-covid-treatment-benevolentai-full-approval/#:~:text=In%20January%202020%2C%20scientists%20at,a%20list%20of%20thousands%20of)\)。这个成功案例——从想法到获批疗法不到一年时间——展示了AI在发现阶段的速度如何在危机中转化为现实世界的影响。 除了更快地找到分子，AI还在提高早期候选药物的*质量*，这可以防止后期代价高昂的失败。通过从海量化学和生物数据中学习，AI模型可以在化合物在实验室制造之前预测其毒理学特性、生物利用度或效价等性质。这意味着研究人员可以**优先考虑高概率候选物**，并更早地放弃有问题的候选物。事实上，到2025年的统计数据证实，AI发现的化合物在**初始试验中成功率更高**。分析表明，AI发现的分子在I期试验中实现了**80-90%的成功率**，显著高于传统方法约52%的历史平均水平 \([\[18\]](https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S135964462400134X)\)。在II期试验中，AI发现的药物显示出大约**40%的成功率**（基于有限样本量），与传统方法的28.9-40%相当 \([\[19\]](https://www.allaboutai.com/resources/ai-statistics/drug-development/)\)。进入临床阶段的AI设计候选药物数量呈指数级增长——从2016年的仅3个增加到2023年的67个，并且**截至2026年已有超过173个项目处于临床开发中**\([\[4\]](https://axis-intelligence.com/ai-drug-discovery-2026-complete-analysis/)\)。虽然II期和III期数据仍然有限，但这表明AI选择更好候选药物的能力可能转化为更高效的开发，减少早期失败。 总体而言，药物发现阶段的AI正在**将某些步骤的时间线从数年缩短到数月**。这是通过自动化搜索化学空间、比人类单独更快地生成和评估想法，以及利用人类可能忽视的大数据模式来实现的。从靶点识别到先导物生成，AI充当了研究人员的效率倍增器。