向HN分享：蒙大拿新生物科技法的内幕视角

蒙大拿州通过了一项名为SB535的法律。它建立在‘试用权’（基于知情同意的批准前访问，Phase 1安全数据等）的基础上，但走得更远，解决了这些法律中的问题。<p>Alex Tabarrok称其为‘我一生中所见到的最重要的药物审批监管创新’（<a href="https://marginalrevolution.com/marginalrevolution/2026/06/montanas-sb535-and-a-potential-biotech-renaissance-in-america.html" rel="nofollow">https://marginalrevolution.com/marginalrevolution/2026/06/mo...</a>）。曾在此发布，但在/new板块沉没（<a href="https://news.ycombinator.com/item?id=48559525">https://news.ycombinator.com/item?id=48559525</a>）。版主建议了这个帖子。<p>我参与了该法律的构思，现在正通过我的公司实施它。我投资生物科技多年，目睹了企业的挣扎。我曾在Prospera建立生物科技生态系统作为替代方案，但结论是时机太早，现在认为蒙大拿是证明这一点的最佳地点。<p><i>为何存在：</i>当FDA批准一款坏药时，会有人被问责。当它延迟一款好药时，死亡是统计数字，无人被指责（“隐形墓地”）。因此激励措施是过度谨慎，这就是为什么几十年来每批准一种药物的成本大约每9年翻一番（“Eroom定律”）。创始人在Phase 1周围处于“死亡谷”：赠款不再可用，商业资金希望确保药物通过下一轮试验。只有约10%的Phase 1后药物获得批准，但68%的失败试验并非因为发现安全或有效性不足，而是商业原因（Williams et al., PLOS ONE 2015）。联邦试用权和扩展访问计划并未解决这个问题。联邦改革非常困难。<p><i>蒙大拿允许什么：</i>如果药物已完成FDA Phase 1并在活性IND下，医生可以在试验之外提供实验性治疗，条件是：方案由州注册的私人审查委员会（ETRB）批准；在州许可的诊所进行；同意超过联邦标准且不良事件需要报告。关键是：赞助商和诊所可以收费。<p><i>为何这次不同：</i>风险回报比是问题所在。试用权和扩展访问不允许赞助商收费，因此治疗患者是风险加费用。蒙大拿是第一项州法律，允许IND阶段药物的赞助商在定价中考虑这一风险。当今的试验招募是一种价格控制系统：每患者成本约为5-10万美元，通常对支付患者的金额有上限（“不当诱导”）和下限（无利润，在RTT/EA中仅按成本）。蒙大拿移除了这两者（我知道这将引发许多辩论，让我们进行讨论。）<p>所以这不是无限制的自由，额外的自由伴随着严格的监督。ETRB是蒙大拿版本的IRB：安全审查、同意、强制性结果报告，并且不能向患者隐瞒安全信息。这就是真相资金机制。<p><i>企业现在能做什么：</i>如果你有陷入死亡谷的Phase 1资产：治疗患者，协商支付，获取真实世界数据，并用它来优化你的Phase 2/3设计。<p>披露：我的公司成立了第一个ETRB。模式是审查费用，就像IRB；不持有申请人的股权，不基于结果支付；利益冲突政策和董事会简介公开；决策信在申请人同意后公布；要求年度结果报告。<p>反对意见：<p>- 有人受伤？与试验和普通护理相同：美国法律系统，法律追索权。<p>- FDA叫停？他们没有说不会，但历史上FDA针对的是灰色市场诊所，而非州法律；我们正在请求安全港，但一些公司不再等待。<p>- 蛇油？不良行为者希望低调行事，而蒙大拿让这变得困难。<p><i>需要什么：</i>拥有Phase 1以上资产的生物科技公司愿意在获得FDA完全保证之前行动，以建立证据让机构认可——目的不是跳过FDA，而是降低数据成本。以及前FDA审查员、IND运营者、IRB成员告诉我们在哪里会出问题。<p>乐意回答任何问题。