3岁儿童转移性癌症在两次实验性治疗后完全消失：肝母细胞瘤（一种恶性肝癌和化疗抵抗的实体肿瘤）在CAR T细胞治疗后实现完全缓解，完全在门诊设置中完成，无系统毒性。

# 3岁患儿两剂实验性疗法后，转移性癌症完全消失 来源：https://www.sciencealert.com/a-3-year-olds-metastatic-cancer-disappeared-after-two-doses-of-experimental-therapy 抗癌医学领域的一项强大进展取得了非凡的新里程碑。 嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法 (https://www.sciencealert.com/experimental-drug-helped-cancer-patients-live-40-longer-in-clinical-trial) 是一种免疫治疗技术，它提取患者的免疫细胞，通过基因工程将其改造为强效的癌细胞猎手。 该疗法在帮助患者治疗癌症方面 (https://www.sciencealert.com/woman-with-3-autoimmune-diseases-enters-remission-after-immune-reset) 已显示出巨大前景，尽管其有效性主要局限于治疗血液癌症，而非实体瘤 (https://www.sciencealert.com/scientists-find-kill-switch-that-activates-cancer-cell-death-in-the-lab)。 但一位3岁患者的鼓舞人心的真实成功案例表明，科学家们在利用CAR T细胞疗法对抗实体瘤方面也取得了重大进展——并可能带来挽救生命的结果。 在《新英格兰医学杂志》上发表的一份报告 (https://doi.org/10.1056/NEJMc2605958) 中，研究人员记录了一例3岁男孩的肝母细胞瘤 (https://www.cancer.gov/types/liver/childhood-liver-cancer/hepatoblastoma) ——一种恶性肝癌 (https://www.sciencealert.com/cancer) ——在接受CAR T细胞治疗后完全消退的病例。 “这个病例证明，对于化疗耐药的实体瘤，可以完全在门诊环境下实现持久的完全缓解，且无全身毒性。”第一作者、休斯顿贝勒医学院的儿科肿瘤学家David Steffin (https://www.texaschildrens.org/content/news-release/care-study-reports-complete-regression-liver-cancer-child-treated-with-novel) 表示。 3岁患儿两剂实验性疗法后，转移性癌症完全消失CT扫描显示治疗后肿瘤缩小。（Steffin等人，《NEJM》，2026年） 当男孩初次确诊时，他的肝左叶有一个肿块，尺寸为11.2厘米 × 9.6厘米 × 7.1厘米（4.4 × 3.8 × 2.8英寸）。 癌症已转移到他的肺部，并有迹象表明也扩散到了骨骼。 男孩接受了三轮化疗，并通过手术切除了肝脏原发肿瘤，还进行了两次手术以清除扩散到肺部的癌症。 尽管接受了这些干预措施，癌症仍迅速复发，他的肺部出现了新的肿瘤。 在快速复发后，该男孩被纳入CARE研究 (https://clinicaltrials.gov/study/NCT04715191?term=NCT04715191&viewType=Card&rank=1&tab=study#study-overview)，这是首个针对一种实验性CAR T细胞疗法的人体试验。 男孩接受了两剂实验性GPC3-CAR治疗，该疗法由他自身的T细胞制成，但经过工程改造以识别glypican-3（磷脂酰肌醇蛋白聚糖-3） (https://en.wikipedia.org/wiki/Glypican_3)（GPC3），这是一种在肝癌中高表达的蛋白质。 研究人员还对该疗法进行了工程改造，使其能表达免疫蛋白interleukin–15（白细胞介素-15） (https://en.wikipedia.org/wiki/Interleukin_15) 和interleukin–21（白细胞介素-21） (https://en.wikipedia.org/wiki/Interleukin_21)，旨在根据先前的临床前模型证据 (https://doi.org/10.1158/2326-6066.CIR-19-0293) 增强CAR T细胞的持久性和肿瘤杀伤能力。 订阅ScienceAlert免费事实核查通讯 (https://www.sciencealert.com/newsletter?int_promo=stargazing) 男孩接受了两次GPC3-CAR治疗输注。首次输注后，患者显示出部分反应，CT扫描和血液中一种名为甲胎蛋白的蛋白质水平下降证明了这一点，该蛋白是肿瘤活性的指标。 八周后，他接受了第二剂治疗，随后的扫描显示疾病无残留迹象，仅有一些残留疤痕。 12个月后，男孩仍无疾病迹象——考虑到他参加试验前病情的严重性，这对患者及其家庭来说是一个不可思议的结果和转折。 “这项研究表明，这些新型CAR T细胞可能是治疗肝母细胞瘤的一种安全有效的手段，并强调了在GPC3阳性实体瘤患者中进行进一步评估的必要性。”共同作者、西雅图儿童医院和华盛顿大学的儿科肿瘤学家Andras Heczey (https://www.texaschildrens.org/content/news-release/care-study-reports-complete-regression-liver-cancer-child-treated-with-novel) 表示。 **相关：实验性药物在临床试验中帮助癌症患者生存期延长40% (https://www.sciencealert.com/experimental-drug-helped-cancer-patients-live-40-longer-in-clinical-trial)** 正如研究人员指出的，肝癌是全球第三大癌症相关死亡原因 (https://doi.org/10.3322/caac.21834)，因此在免疫治疗这一分支取得进展前景广阔——尤其是这种实验性CAR T细胞疗法在实体瘤患者身上实现了缓解。 当然，需要指出的是，这只是早期试验中的一例单个病例报告，研究人员还需要观察其他患者对GPC3-CAR治疗的反应，才能知道其有效性和安全性如何。 持续的测试正在CARE研究（在贝勒医学院）和一项类似的临床试验 (https://www.sciencealert.com/clinical-trials) IMPACT (https://clinicaltrials.gov/study/NCT07148050#participation-criteria) 中进行，后者由西雅图儿童医院主导。 希望随着时间的推移，我们会看到更多像这样的积极结果。目前，我们有一个非常有希望的开端。 研究结果发表在《新英格兰医学杂志》 (https://doi.org/10.1056/NEJMc2605958) 上。 本文由Rebecca Dyer (https://www.sciencealert.com/rebecca-dyer) 进行事实核查，并由Rebecca Dyer (https://www.sciencealert.com/rebecca-dyer) 编辑。尽管我们对自己的流程引以为傲，但人无完人。如果您发现错误，请告知我们 (https://www.sciencealert.com/contact-us)。