AI如何帮助科学家设计下一代药物

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摘要

AI通过预测候选分子和实现多靶点疗法，加速生物药物设计，有潜力将发现时间缩短50%，并针对以前无法治疗的疾病。

<p><a href="https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC12298131/" target="_blank" rel="noreferrer noopener">设计和开发新药</a>是一项昂贵且容易失败的科学挑战。<a href="https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC12298131/"></a><a href="https://www.nature.com/articles/nrd.2016.136"></a>一种新药可能需要多年开发，投入巨额投资。即便如此，大多数候选药物永远无法惠及患者。对于生物药物——这类由工程蛋白而非合成化学制成的疗法（常用于治疗大多数主要急慢性疾病），复杂性甚至更高。</p> <p>科学家探索大量可能的分子，寻找那些能与正确靶点结合、在人体内保持稳定并可规模化生产的稀有分子。如今，AI正在加速这些过程，并迅速成为制药研发基础设施的核心部分。</p> <figure class="wp-block-image size-full"><img decoding="async" width="1920" height="1080" src="https://wp.technologyreview.com/wp-content/uploads/2026/07/AI_in_Biologics_Draft_4_no_Captions-1.jpg" alt="" class="wp-image-1140351" srcset="https://wp.technologyreview.com/wp-content/uploads/2026/07/AI_in_Biologics_Draft_4_no_Captions-1.jpg 1920w, https://wp.technologyreview.com/wp-content/uploads/2026/07/AI_in_Biologics_Draft_4_no_Captions-1.jpg?resize=300,169 300w, https://wp.technologyreview.com/wp-content/uploads/2026/07/AI_in_Biologics_Draft_4_no_Captions-1.jpg?resize=768,432 768w, https://wp.technologyreview.com/wp-content/uploads/2026/07/AI_in_Biologics_Draft_4_no_Captions-1.jpg?resize=1536,864 1536w" sizes="(max-width: 1920px) 100vw, 1920px" /></figure> <p>AI辅助设计在生物药物候选物的开发中日益重要，像AstraZeneca这样的公司正在积极组建工程团队以推动这一进展。“我们做的一切——无论是设计、制造、测试还是分析——现在都经过计算增强，”AstraZeneca高级副总裁兼研发生物制剂工程与肿瘤靶向发现负责人Puja Sapra表示。“周期时间正在缩短，而生产力和创新却在提升。”</p> <p>Sapra解释说，AstraZeneca的方法遵循构建-测量-学习的循环。AI通过计算生成或优先排序候选分子，预测哪些设计最有可能成功。然后科学家只将实验室资源集中在排名靠前的候选物上。这带来了更紧密的反馈循环，减少了死胡同，加快了迭代速度，并能够攻克以前被认为医学上无法治疗的疾病靶点。由于可能的分子组合数量远超任何人类团队能够系统探索的范围，利用AI来缩小和优化测试选项已成为生物药物设计的主要焦点。</p> <h3 class="wp-block-heading"><strong>应对复杂的药物设计问题</strong></h3> <p>除了加速时间线，AI还被应用于发现全新类别的药物。传统生物药物通常靶向单一疾病通路。下一代药物可以同时攻击多个靶点，或将治疗载荷精准递送到特定细胞。实现这一点需要同时优化多个变量。展望未来，AI驱动模型可以帮助设计这些日益复杂的多特异性生物药物，Puja Sapra解释说。“例如，”她继续说道，“这类模型可以帮助根据基础生物学确定优先靶向哪两个或三个靶点，然后在多个参数间进行优化，以平衡分子的效力、稳定性、可制造性和安全性。”“攻克不可成药靶点正在成为现实，”Sapra说。“这些技术最终将使我們能够针对曾经被认为无法触及的靶点开发药物。对患者的潜在益处是显著的。”</p> <h3 class="wp-block-heading"><strong>数据护城河</strong></h3> <p><a href="https://www.mckinsey.com/industries/life-sciences/our-insights/generative-ai-in-the-pharmaceutical-industry-moving-from-hype-to-reality" target="_blank" rel="noreferrer noopener">McKinsey估计</a>，生成式AI与其他计算工具相结合，可以将药物发现时间线缩短多达50%。但每个AI模型的好坏取决于其训练数据。在药物发现中，这意味着需要大量高质量的生物学数据。实验可以提供丰富的数据来源。无论成功还是失败，每个实验都会产生关于什么有效、什么无效的信号。</p> <p>“数据是我们的差异化优势，”Sapra说，并解释说公司的数据集是专有的、多模态的，包括分子结构、结合测量值、安全性概况和制造结果。“我们有意建立了涵盖多个疾病领域和药物类型的多样化组合。所有这些数据使我们能够用更丰富、更具代表性的训练集来微调前沿AI模型。”她继续说道，“此外，我们投资了深度筛选技术，以生成大量所需的数据集，从而不断改进和验证我们的模型。”</p> <h3 class="wp-block-heading"><strong>构建自主发现引擎</strong></h3> <p>为了将所有数据集中到一个地方，AstraZeneca正在马萨诸塞州剑桥市的Kendall Square建设一个名为“未来实验室”的设施，在那里，AI和机器人自动化将能够形成一个连续的闭环发现系统。“自动驾驶汽车使用传感器和模型来导航环境，而这个系统则使用AI进行预测、机器人系统执行实验、仪器生成数据，”Sapra解释说。这些数据直接反馈到模型中，加速后续每个循环。</p> <p>“在整个过程中，科学家仍将是核心，提供监督、判断和战略指导，确保输出是可解释的、可耐受的，并指向潜在的患者获益，”她补充道。</p> <p>最终，自动化高通量系统将能够每周生成和评估数千种分子相互作用。“这将产生传统工作流程无法比拟的大规模AI就绪数据，”Sapra说。“机器人样品处理、自动化质量检查和集成数据管道也有望显著加速早期药物开发时间线。”</p> <h3 class="wp-block-heading"><strong>下一个前沿：从头生成药物</strong></h3> <p>最终，Sapra表示，AI在生物药物发现中的最终愿景是该领域所谓的“从头”设计。为此，目标是让AI生成全新的蛋白质序列，精确匹配所需的药物特性。这包括设计结构、预测安全性、在体内的行为以及如何使其可制造。</p> <p>“该领域正在向完全由AI生成的生物药物取得巨大进展，从零开始设计直到成为临床候选物，”Sapra说。“随着我们继续利用前沿模型并用正确的数据集进行微调，我们正在接近这一现实。我相信它会到来。这只是时间问题。”</p> <p>然而，要达到这一点需要几个关键要素。首先是整个行业更丰富、更标准化的训练数据。其次，针对AI生成的候选物要有稳健的评估基准。第三，需要懂得如何在机器学习和生物学交叉领域工作的团队。在所有先决条件中，安全预测可能是最重要的，也可能是讨论最少的，Sapra说。</p> <p>“从头设计中最困难的问题之一是预测一个计算生成的基因</p>
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# AI如何帮助科学家设计下一代药物 来源：https://www.technologyreview.com/2026/07/23/1140346/how-ai-helps-scientists-design-the-next-generation-of-medicines 设计和开发一种新药(https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC12298131/)是一项昂贵且充满失败风险的科研挑战。一款新药可能需要多年开发才能问世，投入巨额资金。即便如此，大多数候选药物永远无法惠及患者。对于生物药——即由工程蛋白而非合成化学制备的疗法（常用于治疗大多数主要急性和慢性疾病）——其复杂性甚至更高。 科学家们要探索海量可能的分子，寻找那些极少数能与正确靶点结合、在人体内保持稳定且具备规模化生产能力的候选物。如今，AI正在加速这些过程，并迅速成为制药研发基础设施的核心组成部分。 AI辅助设计正日益成为生物药候选分子开发的关键环节，阿斯利康等公司正在积极组建工程团队以推动这一进程。“我们做的每一件事，无论是设计、制造、测试还是分析，现在都得到了计算增强，”阿斯利康研发生物药工程与肿瘤靶向发现高级副总裁兼负责人普贾·萨普拉（Puja Sapra）表示。“周期在缩短，而生产力和创新在提升。” 萨普拉解释说，阿斯利康采用了一种“构建-测量-学习”的循环方法。AI通过计算生成或筛选候选分子，预测哪些设计最有可能成功。科学家随后将实验室资源集中在排名靠前的候选物上。这带来了更紧密的反馈循环，减少了死胡同，加快了迭代速度，并且能够攻克那些传统上被认为不可药化的疾病靶点。由于可能的分子组合数量远远超出任何人类团队系统探索的能力，使用AI来缩小和优化待测试选项已成为生物药设计的一个重要焦点。 ### **驾驭复杂的药物设计难题** 除了缩短时间线，AI还被应用于发现全新类别的药物。传统生物药通常只针对一条疾病通路。而下一代药物可以同时作用于多个靶点，或者将治疗载荷精确递送到特定细胞。实现这一点需要同时在多个变量上进行优化。展望未来，AI驱动的模型可以帮助设计这些日益复杂的多特异性生物药，普贾·萨普拉解释道。“例如，”她继续说道，“这类模型可以根据基础生物学帮助确定优先靶向哪两个或三个靶点，然后跨多个参数进行优化，以平衡分子的效力、稳定性、可制造性和安全性。”“攻克不可药化靶点正在成为现实，”萨普拉说。“这些技术最终将使我们能够开发出针对那些曾被认为无法触及的靶点的药物。患者获益的潜力是巨大的。” ### **数据护城河** 麦肯锡估计(https://www.mckinsey.com/industries/life-sciences/our-insights/generative-ai-in-the-pharmaceutical-industry-moving-from-hype-to-reality)，生成式AI与其他计算工具相结合，可以将药物发现时间线缩短多达50%。但是，每个AI模型的好坏完全取决于其训练数据。在药物发现中，这意味着需要大量高质量的生物学数据。实验是这类数据的丰富来源。无论成功还是失败，每个实验都会产生一个关于什么有效、什么无效的信号。 “数据是我们的差异化优势，”萨普拉解释道，她指出公司的数据集是专有的、多模态的，包含分子结构、结合测量值、安全性特征和制造结果。“我们在多个疾病领域和药物类型上构建了有意多样化的组合。所有这些数据使我们能够用更丰富、更具代表性的训练集来微调前沿AI模型。”她继续说道，“此外，我们投资了深度筛选技术，以生成所需体量的额外数据集，不断优化和验证我们的模型。” ### **构建自主发现引擎** 为了将所有数据汇集到一处，阿斯利康正在马萨诸塞州剑桥市的肯德尔广场建设一个所谓的“未来实验室”，在这里AI和机器人自动化将能够形成一个连续、闭环的发现系统。“就像自动驾驶汽车使用传感器和模型来导航其环境一样，这个系统使用AI进行预测，机器人系统执行实验，仪器生成数据，”萨普拉解释道。这些数据直接反馈回模型，加速每一轮后续循环。 “在整个过程中，科学家仍将是核心，提供监督、判断和战略方向，确保输出是可解释的、可耐受的，并指向潜在的患者获益，”她补充道。 最终，自动化高通量系统将能够每周制造和评估数千种分子相互作用。“这将产生传统工作流程无法比拟的、AI就绪的大规模数据，”萨普拉说。“机器人样品处理、自动化质量检查以及集成化数据管道，也有望显著加速早期药物开发时间线。” ### **下一前沿：从零开始生成药物** 萨普拉表示，最终，AI在生物药发现中的终极愿景是该领域所谓的“从头设计”。为此，目标是让AI生成全新的蛋白质序列，使其精确匹配所需的药物特性。这包括设计结构、预测安全性、在体内的行为方式以及如何使其具备可制造性。 “该领域正朝着完全由AI生成生物药的方向取得巨大进展，从零开始设计，直至成为临床候选药物，”萨普拉说。“随着我们继续利用前沿模型并用正确的数据集进行微调，我们离这一现实越来越近。我相信它终将到来。这只是时间问题。” 然而，要达到这一点，需要几个关键要素。首先是行业内更丰富、更标准化的训练数据。其次是针对AI生成候选物的稳健评估基准。第三是知道如何在机器学习和生物学交叉领域工作的团队。然而，在所有先决条件中，安全性预测可能是最为重要，也或许是讨论最少的，萨普拉说。 “从头设计中最困难的问题之一是预测计算生成的分子在人体内是否安全，”萨普拉解释道。阿斯利康正在通过虚拟临床试验的方式解决这个问题。这些是先进的细胞系统和微尺度器官模型，作为物理测试平台，与从它们输出中学习的AI配对。 “这些系统有潜力在不使用传统测试瓶颈的情况下产生增强的生物信号，它们是在AI生成的设计与临床就绪候选物之间闭合循环的关键缺失环节，”萨普拉补充道。 目前正在进行的一个转变是向代理式AI系统的过渡，这类系统能够同时生成分子候选物并预测其可能的功效和安全性。这些自主工作流程可以将疾病层面的洞察直接连接到分子设计，桥接了先前孤立的数据孤岛。“生物学的复杂性与分子的设计是相辅相成的，”萨普拉总结道。 ### **人类人才释放AI潜力** 生物药领域正在发生的变革不仅仅是技术问题。“随着更加自主的系统出现，人类的监督仍然是这种方法的核心——确保AI可解释且符合伦理，以造福患者，”萨普拉说。 对于科学家而言，与AI合作是一个协作过程。“科学家将手把手地与这些模型系统合作，”她说。“未来将有一个世界，模型会设计分子，然后科学家与系统合作测试这些分子，并将所有数据整合在一起。”通过这种人类检查、平衡和判断的过程，模型将不断进化并持续改进，最终有可能惠及患者。 对于工程师而言，设计和构建适合人机协作的有效系统意味着要确保高度的模型透明性和可解释性。据萨普拉介绍，阿斯利康的工程团队包括数据科学家、自动化专家和AI工程师，他们正在开发作为“思考伙伴”而非黑箱的系统。“工程师正在设计能够快速生成、验证和学习的系统。这些问题确实很棘手：多模态数据融合、闭环优化、不确定性量化以及临床决策点的可解释性，”她补充道。 萨普拉表示，通过应对这些技术挑战，工程师和科学家有机会为许多疾病的研究和开发潜在的改变生命的疗法做出贡献。“我们今天能够开发的生物药，以及我们明天将设计的药物，都取决于将世界一流的AI和工程人才与深厚的科学专业知识相结合。” *本文由阿斯利康发起并资助。Z4-85058，2026年7月。* *本内容由 Insights 制作，这是《麻省理工科技评论》的定制内容部门。它并非由《麻省理工科技评论》的编辑人员撰写。它由人类作者、编辑、分析师和插画师进行研究、设计和撰写。这包括撰写调查问卷和收集调查数据。可能使用的AI工具仅限于经过彻底人工审核的二级生产流程。*

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