蒙大拿州新的“尝试权”法律对一些人来说来得再快也不为过。

MIT Technology Review 2026/07/31 09:00 新闻

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摘要

蒙大拿州新颁布的“尝试权”法案为像克里斯·德沃特这样的家庭带来了希望，他的儿子布罗迪患有一种罕见的遗传病，而一种实验性的、尚未获批的药物或许能帮助治疗这种疾病。

<div data-chronoton-summary="<ul> <li>一位父亲与时间的赛跑：3岁的Brody DeVault患有肌酸转运蛋白缺乏症，他的大脑和肌肉缺乏能量供应。他的父亲担心，如果不尽快接受治疗，Brody将错过大脑发育的关键窗口期——也许是永远。</li> <li>一种有希望的药物却遥不可及：一家法国生物技术公司正在开发一种可能帮助Brody的鼻喷雾剂，但它尚未在FDA注册，也未在儿童中测试，而且即将开展的试验在法国——可能为时已晚、路途太远。</li> <li>蒙大拿州打开了一扇门，但情况复杂：蒙大拿州的一项新法律允许患者使用已通过早期试验的未经批准的药物，但这家法国制药商担心FDA的反弹——专家也警告说，早期试验既不能证明安全性，也不能证明有效性。</li> <li>绝望推动寻找替代方案：由于蒙大拿州的承诺不确定，Brody的父亲正在考虑前往洪都拉斯的一家海外诊所——许多科学家对此路线发出警告——同时他主张自己应有权尝试任何可能帮助儿子的方法。</li></ul>" data-chronoton-post-id="1140945" data-chronoton-expand-collapse="1" data-chronoton-analytics-enabled="1"></div> Kris DeVault已经走投无路。 他的儿子Brody出生于2023年3月。DeVault说，没过多久，Brody就开始表现出发育迟缓的迹象。随着时间的推移，Brody开始错过言语、动作和协调方面的关键发展里程碑。 当Brody大约两岁半时，基因检测揭示了他患有肌酸转运蛋白缺乏症——这是一种罕见的疾病，患者的大脑和肌肉缺乏发育所需的能量。 Brody的病目前没有治愈方法。但DeVault得知有一家公司正在开发一种可能有帮助的药物。该药物仍处于早期开发阶段，仅在动物和少数健康成年人身上进行过测试。医生无法开具这种药。 DeVault知道这种药可能无效。但无论如何，他正在尽一切努力获取这种药物。而<a href="https://www.technologyreview.com/2025/05/14/1116428/first-us-hub-for-experimental-medical-treatments/?utm_source=the_checkup&utm_medium=email&utm_campaign=the_checkup.unpaid.engagement&utm_content=07-30-26" target="_blank" rel="noreferrer noopener">蒙大拿州的一项新法律</a>可能让处于他这种处境的人更容易获得治疗机会——至少在理论上是这样。 如今，Brody已经三岁了。他的父亲形容他是一个快乐、好奇、充满爱的小男孩，渴望学习。但Brody在交流方面存在困难。“他基本上不会说话，”DeVault说。“他想表达的远远超过他能够表达的……这最终会变成沮丧。” DeVault说，Brody很难告诉父母他是热、冷、饿、渴、不舒服，甚至是否疼痛。他最近发现Brody站在后院的蚁丘上，被红蚂蚁咬。“这些火蚁就在他的脚上大肆叮咬……而他只是站在那里看着，”他说。 Brody还伴有肌肉无力。“他没法走太快，没有太多力气……他走路保持平衡需要消耗大量能量，”DeVault说。“他的胳膊比他九个月大的妹妹还细。” 这令人担忧，但DeVault最担心的是Brody的神经发育。幼儿的大脑具有非凡的“可塑性”——人们认为孩子生命的最初几年对<a href="https://www.aap.org/en/patient-care/early-childhood/early-childhood-health-and-development/early-brain-development/">长期大脑发育至关重要</a>。 法国一家生物技术公司正在开发一种药物，以帮助像Brody这样的患者。肌酸通常为脑细胞提供能量。而患有肌酸转运蛋白缺乏症（CTD）的人无法将肌酸转运到大脑中。 Ceres Brain Therapeutics公司的团队正在开发一种旨在绕过这一问题的治疗方法，将肌酸直接有效地递送到大脑。Ceres公司首席执行官Thomas Joudinaud表示，到目前为止，该团队在小鼠身上看到了令人鼓舞的结果。 该公司最近还完成了一项I期临床试验，涉及在48名健康成年志愿者身上测试不同剂量的这种药物（以鼻喷雾剂形式给药）。Joudinaud表示，该试验尚未发表。该药物尚未在CTD患者或儿童中进行过测试。 “我看着这一切，心想，这就是Brody的唯一机会，”DeVault说。 <div class="wp-block-image"> <figure class="wp-block-image size-large"><img fetchpriority="high" decoding="async" width="1607" height="1249" src="https://wp.technologyreview.com/wp-content/uploads/2026/07/family-inset.jpg?w=840" alt="Brody Devault与他的父母和妹妹在一起" class="wp-image-1140938" srcset="https://wp.technologyreview.com/wp-content/uploads/2026/07/family-inset.jpg 1607w, https://wp.technologyreview.com/wp-content/uploads/2026/07/family-inset.jpg?resize=300,233 300w, https://wp.technologyreview.com/wp-content/uploads/2026/07/family-inset.jpg?resize=768,597 768w, https://wp.technologyreview.com/wp-content/uploads/2026/07/family-inset.jpg?resize=1536,1194 1536w" sizes="(max-width: 1607px) 100vw, 1607px" /><figcaption class="wp-element-caption">Kris DeVault、他的儿子Brody，以及他的妻子和年幼的女儿。</figcaption><div class="image-credit">图片由DEVAULT家族提供</div> </figure> </div> Joudinaud正计划在CTD患者中开展一项II期试验，同时也包括肌萎缩侧索硬化症患者。但DeVault表示，该试验将在法国进行，Brody不太可能参加。 Joudinaud表示，Ceres也无法通过美国食品药品监督管理局（FDA）管理的扩大获取计划将这种药物提供给Brody，因为该药物尚未在FDA注册，而且目前的生产方式不符合FDA的规定。 即使II期试验成功，即使该药物最终获得批准，也至少需要几年时间才有可能进入美国市场。DeVault担心到那时对Brody来说就太晚了——到那时他将“已经过了可塑性窗口期”，他说。 现在，随着蒙大拿州一项新法律的通过，他在理论上有了另一个选择。蒙大拿州自2015年起就实施了“尝试权”法律——允许绝症患者申请获取未经批准的药物。2023年，一项新法律在技术上将该选项扩展到了非绝症患者，前提是这些药物已通过初步的I期临床试验。第二项法律旨在明确诊所如何向患者销售和施用这些治疗。上周末，该州卫生与公众服务部<a href="https://www.technologyreview.com/2026/07/30/1140942/montana-experimental-medical-hub-pushed-forward-right-to-try/?utm_source=the_checkup&utm_medium=email&utm_campaign=the_checkup.unpaid.engagement&utm_content=07-30-26" target="_blank" rel="noreferrer noopener">为这些诊所敲定了一套规则</a>。 一个实验性治疗审查委员会（ETRB）已经成立，负责审查获取实验性、未经证实和未经批准药物的申请。该委员会将在未来几周内审查首批两份申请。 Ceres也可以向蒙大拿州的ETRB提出申请，通过该州的一家诊所将其实验性治疗药物出售给Brody的父母。但Joudinaud对此持谨慎态度，至少目前是这样。虽然他

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# 蒙大拿州新的“尝试权”法案对某些人来说来得还不够快来源：https://www.technologyreview.com/2026/07/31/1140945/montanas-new-right-to-try-law-cant-come-soon-enough-for-some Kris DeVault 的幼儿患有一种罕见的遗传病。他迫切想尝试一种实验性药物，尽管该药物尚未经过临床试验。 Kris DeVault 在沙滩上抱着他欢笑的儿子由 Devault 一家提供 Kris DeVault 感到绝望。他的儿子 Brody 出生于 2023 年 3 月。DeVault 说，没过多久，Brody 就开始表现出发育迟缓的迹象。随着时间推移，Brody 开始错过语言、运动和协调能力方面的关键发育里程碑。当 Brody 大约两岁半时，基因检测显示他患有肌酸转运蛋白缺乏症——这是一种罕见的疾病，大脑和肌肉缺乏发育所需的能量。 **Brody 的病目前没有治愈方法。**但 DeVault 了解到有一家公司正在开发一种可能有帮助的药物。该药物仍处于早期开发阶段，仅在动物和少数健康成年人身上进行过测试。医生无法开出这种药。 DeVault 知道这种药可能无效。但他还是竭尽全力去获取它。而蒙大拿州的一项新法律 (https://www.technologyreview.com/2025/05/14/1116428/first-us-hub-for-experimental-medical-treatments/?utm_source=the_checkup&utm_medium=email&utm_campaign=the_checkup.unpaid.engagement&utm_content=07-30-26) 理论上可以让处于他这种处境的人更容易获得治疗——至少理论上是这样。 **如今，Brody 已经三岁了。**他的父亲形容他是一个快乐、好奇、有爱心的小男孩，渴望学习。但 Brody 在交流方面有困难。“他基本上不会说话，真的，”DeVault 说。“他想表达的东西超出了他所能表达的范围……这最终变成了沮丧。” DeVault 说，Brody 很难告诉父母他是热、冷、饿、渴、不舒服，还是疼痛。他最近发现 Brody 站在后院的蚁丘上，被红火蚁叮咬。“这些火蚁就在他的脚上尽情叮咬……而他只是站在那里看着，”他说。 **Brody 还有肌肉无力的问题。**“他走不快，力量也不大……保持平衡走路对他来说非常耗力，”DeVault 说。“他的胳膊比他九个月大的妹妹的还要细。” 这令人担忧，但 DeVault 最担心的是 Brody 的神经系统发育。幼儿的大脑具有非凡的“可塑性”——人们认为孩子生命的最初几年对长期大脑发育至关重要 (https://www.aap.org/en/patient-care/early-childhood/early-childhood-health-and-development/early-brain-development/)。法国的一家生物技术公司正在开发一种药物来帮助像 Brody 这样的患者。肌酸通常为脑细胞提供能量。患有肌酸转运蛋白缺乏症 (CTD) 的人无法将肌酸输送到大脑。 Ceres Brain Therapeutics 的团队正在开发一种治疗方法，旨在绕过这个问题，将肌酸直接有效地输送到大脑。Ceres 首席执行官 Thomas Joudinaud 说，到目前为止，该团队在小鼠身上看到了令人鼓舞的结果。该公司最近还完成了一项 I 期临床试验，在 48 名健康成年志愿者中测试了这种以鼻喷雾剂形式给药的药物的不同剂量。Joudinaud 说，该试验尚未发表。该药物尚未在 CTD 患者或儿童中进行过测试。 “我看到这个，就觉得，这是 Brody 唯一的机会，”DeVault 说。 Brody DeVault 与他的父母和妹妹 Kris DeVault、他的儿子 Brody、他的妻子和年幼的女儿。由 Devault 一家提供 **Joudinaud 正在计划对 CTD 患者以及肌萎缩侧索硬化症患者进行 II 期试验。**但 DeVault 说，该试验将在法国进行，Brody 不太可能参加。 Joudinaud 说，Ceres 也无法通过美国食品药品监督管理局 (FDA) 运营的扩大使用计划向 Brody 提供这种药物，因为该药物尚未在 FDA 注册，而且目前的制造方式不符合 FDA 的规定。即使 II 期试验成功，即使该药物最终获批，它也不太可能在至少几年内进入美国市场。DeVault 担心这对 Brody 来说太晚了——到那时他将“过了大脑可塑性窗口期”。 **现在，随着蒙大拿州新法律的通过，他在理论上有了另一个选择。**蒙大拿州自 2015 年起就有“尝试权”法律——允许绝症患者申请使用未经批准的药物。2023 年，一项新法律在技术上将此选项扩展到非绝症患者，前提是这些药物已通过初步的 I 期临床试验。第二项法律旨在澄清诊所如何向患者销售和管理这些治疗。上周末，该州的卫生与公众服务部最终确定了这些诊所的一系列规则 (https://www.technologyreview.com/2026/07/30/1140942/montana-experimental-medical-hub-pushed-forward-right-to-try/?utm_source=the_checkup&utm_medium=email&utm_campaign=the_checkup.unpaid.engagement&utm_content=07-30-26)。一个实验性治疗审查委员会 (ETRB) 已经成立，负责审查获取实验性、未经证实和未经批准药物的申请。它将在未来几周内审查前两份申请。 Ceres 也可以向蒙大拿州的 ETRB 申请，通过该州的一家诊所将其实验性治疗出售给 Brody 的父母。但 Joudinaud 至少目前不太愿意这样做。虽然他认蒙大拿州的设置“非常有趣、非常务实”并且“适合我们的药物”，但他担心会与 FDA 产生冲突。 DeVault 一直在恳求 FDA 工作人员出具一份书面声明，实质上是承诺参与蒙大拿州项目的生物技术公司以后不会受到处罚，尤其是在它们最终试图在美国获得药物批准时。但他没有取得任何进展。 **现在他把目光投向了蒙大拿州以外的地方。**他正在考虑在 Próspera 接受治疗，这是洪都拉斯罗阿坦的一个私人城市和“经济特区”，那里的一家诊所在销售未经证实的干细胞疗法和基因疗法等。许多科学家对使用此类“离岸”诊所提出警告。即使在蒙大拿州，科学家、生物伦理学家和健康法律专家也会警告说，I 期临床试验并不能证明药物是安全的，当然也不能证明药物的有效性。本周早些时候，当我与哈佛医学院的 Aaron Kesselheim 教授谈到蒙大拿州的法律时，他明确表达了自己的担忧。Kesselheim 是健康政策和药物监管方面的专家。“想要这类治疗的患者应该得到严格的评估，以便他们更好地了解自己将面临什么，以及他们把辛苦赚来的钱花在了什么地方。” **但 DeVault 反驳了这些论点。**“我是一个成年人，”他说。“我现在就可以去拉斯维加斯……把钱全都输在赌桌上，或者我可以去枪店买一把带消音器的半自动步枪……为什么我不能做一个决定，去购买一种可能改变我儿子整个人生轨迹的潜在治疗方法呢？” *本文首发于 The Checkup，*MIT Technology Review*的每周生物技术通讯。要在每周四将其发送到您的收件箱，并抢先阅读此类文章，**在此注册* (https://forms.technologyreview.com/newsletters/biotech-the-checkup/?_ga=2.241810882.15113993.1664981064-43237434.1647441349)。 ### 深度报道 ### 生物技术与健康 ### 保持联系 Rose Wong 插画 ## 获取 MIT Technology Review 的最新资讯发现特别优惠、热门故事、即将举行的活动等。

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